أول وصفة دوائية داخل مستشفى في الصين لمثبط عامل B الفموي تُصرف في GoBroad لعلاج مرض PNH
2026-9-1في 31 أغسطس 2026، أصدر مركز تشخيص وعلاج فقر الدم في مستشفى Beijing GoBroad Boren Hospital، التابع لـ GoBroad Healthcare Group (GoBroad)، أول وصفة دوائية داخل مستشفى على مستوى الصين لأقراص إبتاكوبان هيدروكلوريد (الاسم التجاري: Yishining®)، وهو مثبط فموي محلي التطوير لعامل B في نظام المتممة.
وقد وُصف العلاج لمريضة بالغة مصابة بالبيلة الهيموغلوبينية الليلية الانتيابية (PNH)، ولم يسبق لها تلقي علاج بمثبطات المتممة.
حصل إبتاكوبان هيدروكلوريد على الموافقة في الصين في يونيو 2026. ويمثل إصدار أول وصفة داخل المستشفى في Beijing GoBroad Boren Hospital انتقال هذا الخيار العلاجي الجديد من مرحلة الاعتماد إلى الاستخدام السريري داخل المستشفى لدى المرضى المستوفين لدواعي العلاج.
الحالة الأولى: تحسن في مؤشرات الدم بعد أكثر من شهر من العلاج
كانت المريضة الأولى في الخمسينيات من عمرها. وفي أبريل 2026، لاحظت تغير لون البول إلى الداكن مع الشعور بالإرهاق بعد إصابتها بالتهاب في الجهاز الهضمي. وأظهرت الفحوصات في مستشفى محلي أن مستوى الهيموغلوبين لديها كان في حدود أكثر من 80 غ/ل، مع ارتفاع نسبة الخلايا الشبكية. وبعد استكمال التقييم، تم تشخيصها بمرض PNH.
بعد التشخيص، ناقشت المريضة الخيارات العلاجية المتاحة، بما في ذلك مثبطات C5 التي تُعطى عن طريق الوريد، إلى جانب العلاجات الفموية التي تستهدف مسار المتممة. وبعد اعتماد إبتاكوبان هيدروكلوريد، توجهت إلى مركز تشخيص وعلاج فقر الدم في Beijing GoBroad Boren Hospital.
وبعد تقييم شامل، رأى فريق الدكتورة Liping Jing أن المريضة تستوفي معايير استخدام العلاج. وتم إصدار وصفة خارجية لها في بداية يوليو، ثم أصدر الفريق في 31 أغسطس أول وصفة داخل مستشفى على مستوى الصين.
بعد أكثر من شهر من العلاج، ارتفع مستوى الهيموغلوبين من أكثر من 80 غ/ل إلى 144 غ/ل، وانخفض مستوى نازعة هيدروجين اللاكتات (LDH) من قرابة 2000 وحدة/لتر إلى المجال المرجعي الطبيعي، كما عاد عدد الخلايا الشبكية إلى النطاق الطبيعي. وتشير هذه المؤشرات مجتمعة إلى تحسن السيطرة على انحلال الدم وتحسن فقر الدم مقارنة بما قبل العلاج.
وفي اليوم نفسه، أصدر الفريق وصفة أخرى لإبتاكوبان هيدروكلوريد لمريض آخر مصاب بـPNH. وكان هذا المريض قد شُخّص بفقر الدم اللاتنسجي قبل خمس سنوات، ثم تطورت حالته لاحقًا إلى الشكل الكلاسيكي من PNH. وعلى الرغم من العلاج السابق، ظل مستوى الهيموغلوبين عند نحو 100 غ/ل. وبعد إعادة التقييم من قبل الفريق المتخصص وتلقي إبتاكوبان هيدروكلوريد لأكثر من شهر، ارتفع مستوى الهيموغلوبين إلى 150 غ/ل مع تحسن المؤشرات المرتبطة بفقر الدم.
وتعكس هذه النتائج استجابة حالات فردية خضعت للتقييم والعلاج تحت إشراف فريق متخصص، ولا تعني بالضرورة أن جميع المرضى سيحققون النتائج نفسها.
من العلاج الوريدي إلى العلاج الفموي: خيارات أوسع لإدارة PNH
PNH هو اضطراب نادر ومكتسب يصيب الخلايا الجذعية المكوِّنة للدم. ويؤدي نقص البروتينات المرتبطة بـGPI على سطح بعض خلايا الدم إلى زيادة قابليتها للتدمير بوساطة نظام المتممة، ما قد يسبب انحلال الدم داخل الأوعية، وفقر الدم، وظهور الهيموغلوبين في البول، إضافة إلى خطر حدوث الجلطات.
ومع تطور العلاجات الموجهة لنظام المتممة، أصبحت إدارة المرض أكثر اعتمادًا على الخصائص الفردية لكل مريض.
تعمل مثبطات C5 في مرحلة متأخرة من سلسلة المتممة وتركز أساسًا على الحد من انحلال الدم داخل الأوعية. أما إبتاكوبان هيدروكلوريد فيستهدف عامل B في المسار البديل للمتممة، أي في مرحلة مبكرة من هذا المسار، ما يوفر آلية علاجية مختلفة لمرضى PNH.
ويُعطى الدواء عن طريق الفم مرتين يوميًا، وهو ما يمثل نمط إعطاء مختلفًا عن العلاجات الوريدية، ويوفر خيارًا إضافيًا للمرضى الذين يحتاجون إلى علاج طويل الأمد.
وأوضحت الدكتورة Jing أن مرضى PNH يختلفون من حيث شدة المرض والعلاجات السابقة وخطر المضاعفات واحتياجات المتابعة طويلة المدى. ولذلك فإن توفر علاجات بآليات وطرق إعطاء مختلفة يساعد الأطباء على وضع خطط علاجية أكثر ملاءمة لكل حالة بعد التقييم الشامل.
تسريع انتقال العلاجات الجديدة إلى الممارسة السريرية
الحصول على الموافقة التنظيمية ليس سوى الخطوة الأولى لإدخال دواء جديد إلى الممارسة الطبية. فالتقييم داخل المستشفى، وإدارة الدواء، والاستخدام المنظم، والمتابعة طويلة الأمد جميعها عناصر أساسية لضمان الاستخدام المناسب.
وباعتباره مستشفى تابعًا لـGoBroad Healthcare Group ويتمتع بخبرة متخصصة في أمراض الدم، يواصل Beijing GoBroad Boren Hospital تطوير آليات تقييم وإدخال واستخدام ومتابعة العلاجات المبتكرة الموجهة لمرضى أمراض الدم النادرة.
وقد صدرت أول وصفة داخل المستشفى لإبتاكوبان هيدروكلوريد بعد أكثر بقليل من شهرين على اعتماده في الصين. ومن خلال خبرة GoBroad في أمراض الدم، ونظام إدارة الأدوية، والمنصة الطبية البحثية، تعمل مستشفيات المجموعة على إدخال الخيارات العلاجية الجديدة إلى الممارسة السريرية بطريقة منظمة.
وقالت الدكتورة Jing: «بالنسبة لمرض نادر مثل PNH، فإن تعدد الخيارات العلاجية يمنح الأطباء مجالًا أكبر لاختيار العلاج بناءً على خصائص المرض والعلاجات السابقة واحتياجات المريض على المدى الطويل. وبعد بدء أي علاج جديد، تظل المتابعة المنتظمة وتقييم الاستجابة والاستخدام الصحيح للدواء أمورًا أساسية».
وستواصل GoBroad متابعة التطورات في تشخيص وعلاج أمراض الدم النادرة، ودعم إدخال الابتكارات ذات القيمة السريرية إلى الممارسة الطبية الواقعية بصورة منظمة، بهدف توسيع خيارات العلاج الفردي المتاحة للمرضى.
