Обзор
Множественная миелома — это злокачественная опухоль, развивающаяся из плазматических клеток. Здоровые плазматические клетки вырабатывают антитела, которые помогают организму распознавать и атаковать патогены.
При множественной миеломе злокачественные плазматические клетки неконтролируемо размножаются в костном мозге, вытесняют нормальные клетки крови. Они перестают производить эффективные антитела, вместо этого вырабатывают иммуноглобулины с аномальной структурой или их фрагменты (М-белок, также известен как белок миеломы). Эти аномальные белки и опухолевая нагрузка могут вызывать различные осложнения.
На ранних стадиях множественная миелома часто протекает бессимптомно, что затрудняет раннюю диагностику. По мере развития заболевания могут проявляться следующие симптомы:
- Переломы: Миеломные клетки разрушают костную ткань. От этого кости становятся хрупкими, особо подверженными переломам.
- Боль в костях: Часто возникает в спине, ребрах или тазобедренной области; интенсивность может варьироваться, иногда сопровождается переломами или защемлением нервов.
- Усталость, одышка: Миелома может вызывать анемию, из-за которой человек испытывает быструю утомляемость или одышку после физической нагрузки.
- Спутанность сознания: Гиперкальциемия или нарушение функции почек могут приводить к расстройствам мышления, нарушению концентрации внимания и другим симптомам.
- Онемение или слабость: Из-за сдавления нервов или густой крови могут возникать онемение или слабость в конечностях или на лице.
- Отёки нижних конечностей: Нарушение функции почек приводит к задержке жидкости в организме, вызывая отёк ног или стоп.
- Снижение аппетита: Гиперкальциемия или нарушение функции почек могут вызывать снижение аппетита и веса или тошноту.
- Повышенная восприимчивость к инфекциям: Снижение иммунитета увеличивает риск развития пневмонии, инфекций мочевыводящих путей, синусита или кожных инфекций.
- Повышенная жажда: Гиперкальциемия и поражение почек могут вызывать чрезмерную жажду.
Распространённые методы лечения множественной миеломы
Выбор метода лечения зависит от множества факторов, включая возраст пациента, общего состояния здоровья, пригодности к трансплантации гемопоэтических стволовых клеток и молекулярных характеристик заболевания. Основные методы включают:
Химиотерапия и новые препараты
Химиотерапия является традиционным методом лечения множественной миеломы, направленным в основном на подавление или уничтожение аномально пролиферирующих плазматических клеток. В современных терапевтических стратегиях химиотерапия зачастую проводится в сочетании с новыми препаратами (такими как иммуномодуляторы, ингибиторы протеасомы) и кортикостероидами для повышения эффективности, снижения риска резистентности и улучшения прогноза пациента.
Лучевая терапия
Лучевая терапия при множественной миеломе в основном применяется для локального контроля поражений, особенно при сильной боли, вызванной костными поражениями или патологическими переломами, и может эффективно смягчить симптомы.
Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток
Для пациентов с множественной миеломой, находящихся в хорошем состоянии и отвечающих критериям трансплантации, аутологичная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток после индукционной терапии в настоящее время является одним из признанных стандартных методов лечения, позволяющим достичь длительной ремиссии и продлить выживаемость.
Таргетная тарапия
- Ингибиторы протеасомы: Блокируют путь деградации белков, который имеет критическое значение для плазматических клеток, тем самым индуцируя гибель опухолевых клеток.
- Иммуномодуляторы: Действуют путём улучшения иммунного микроокружения и подавления сигналов роста опухолевых клеток.
Иммунотерапия
- Моноклональные антитела: Распознают специфические белки на поверхности миеломных клеток, помогая иммунной системе уничтожать опухолевые клетки.
- Конъюгаты «антитело - лекарственное средство» (ADC): Используют антитела для точной доставки токсичных веществ к миеломным клеткам, обеспечивая «точечное воздействие».
- Биспецифические антитела: Одновременно связывают T-клетки и клетки миеломы, усиливая иммунный киллинг.
- CAR-T клеточная терапия: Модифицируются собственные T-клетки пациента, чтобы они могли специфически распознавать и атаковать миеломные клетки; применяется у части пациентов с рецидивирующей или рефрактерной болезнью.
Эти иммунологические стратегии стали важным направлением в лечении рефрактерной/рецидивирующей миеломы, предлагая пациентам новые варианты.
Почему стоит выбрать GoBroad?
Как ведущий гематологический центр, мы предлагаем инновационные и новые методы лечения, чтобы повысить шансы на успех.
1. Применение препаратов нового поколения с различными механизмами действия при рецидивирующей/рефрактерной множественной миеломе.
2. Терапия CAR-T при рецидивирующей/рефрактерной множественной миеломе.
3. Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток при множественной миеломе.
4. После достижения ремиссии с помощью CAR-T терапии может быть проведена консолидирующая трансплантация гемопоэтических стволовых клеток, что предоставляет возможность достижения длительной ремиссии пациентам с рефрактерной множественной миеломой или вторичным плазмоклеточным лейкозом.
Мы также обеспечиваем точную диагностику и индивидуальные планы лечения
Успешное лечение заболевания начинается с точного диагноза — наши специалисты умеют выявлять незначительные патологические изменении, которые могут быть упущены в других местах. Центр прецизионной диагностики GoBroad возглавляется командой специалистов с более чем 30-летним опытом диагностики по пяти направлениям: патологии, морфологии, иммунологии, цитогенетике и молекулярной биологии (MICM), обеспечивая точные и всесторонние диагнозы на основе мультидисциплинарного взаимодействия.
Опираясь на такие передовые платформы, как масс-спектрометрия, проточная цитометрия и NGS, Центр может проводить более 1500 тестов, охватывающих полный цикл диагностики и лечения заболеваний кроветворной системы и солидных опухолей, что заложило прочную основу для клеточной терапии и иммунотерапии.
Мы разрабатываем индиидуальные планы лечения, исходя из факторов риска и характеристик Вашего заболевания, выбираем эффективные методы терапии с наименьшими побочными эффектами. Будь то амбулаторное или стационарное лечение, наша комплексная система лечения обеспечит Вас профессиональной и внимательной
Наши успехи
В области диагностики и лечения множественной миеломы Медицинская группа GoBroad на протяжении длительного времени стремится предоставлять качественные медицинские услуги пациентам с рецидивирующими/рефрактерными формами заболевания. Мы накопили богатый опыт и достигли практических результатов в области технологий трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, одновременно развивая передовые направления иммунотерапии, такие как терапия CAR-T, предлагая пациентам больше безопасных и перспективных вариантов лечения.
Высокая эффективность CAR-T-клеточной терапии при рецидивирующей/ рефрактерной множественной миеломе
1. Аллогенная CAR-T-терапия в сочетании с трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) от того же донора для лечения рефрактерной/рецидивирующей множественной миеломы: включение аллогенных гуманизированных CAR-T-клеток в режим кондиционирования перед аллогенной ТГСК у пациентов с рефрактерной/рецидивирующей миеломой в состоянии прогрессирования заболевания (PD) позволило достичь полной ремиссии (CR) у 45,5% пациентов.
2. Химиотерапия в комбинации с интратекальным введением препаратов в качестве моста к CAR-T-терапии при множественной миеломе с поражением центральной нервной системы: для пациентов с рецидивирующей/рефрактерной миеломой или лимфомой с поражением ЦНС применение химиотерапии с интратекальным введением с последующей CAR-T-терапией позволило достичь объективного ответа (ORR) в 100% случаев.
3. Лечение множественной миеломы после неудачи предыдущей CAR-T-терапии: у пациентов с рефрактерной/рецидивирующей миеломой, у которых предыдущая терапия CAR-T оказалась неэффективной, включение аллогенных гуманизированных CAR-T-клеток в режим кондиционирования перед аллогенной ТГСК позволило достичь уровня полной ремиссии (CR) в 94,4%.
4. CAR-T-терапия при плазмобластной миеломе (PBM): Плазмобластная миелома (PBM) является редким и крайне агрессивным подтипом миеломы, как правило, прогноз неблагоприятен. Команда GoBroad использовала CAR-T-клетки против одной мишени (BCMA) или против двух мишеней (BCMA/CD19) для лечения пациентов с PBM, у которых многие предыдущие линии терапии оказались неэффективными. Частота объективного ответа (ORR) составила 83,3%.
5. CAR-T-терапия при вторичном плазмоклеточном лейкозе (sPCL) на фоне рецидивирующей/рефрактерной множественной миеломы (RRMM): Команда GoBroad применила CAR-T-терапию против BCMA у пациентов с вторичным плазмоклеточным лейкозом (sPCL), успешно достигнув краткосрочной ремиссии: 6-месячная выживаемость без прогрессирования (PFS) и общая выживаемость (OS) составили 62,5% и 60% соответственно. Некоторые пациенты после достижения ремиссии получили консолидирующую трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток, что позволило добиться более глубокой ремиссии и дало надежду на долгосрочную выживаемость.
Примечание: Клинические данные основаны на опубликованных научных исследованиях и результатах долгосрочного наблюдения Центра и предоставляются исключительно в справочных целях. Конкретная эффективность может варьироваться в зависимости от индивидуальных особенностей пациента, типа заболевания и комплексной терапевтической стратегии. Пожалуйста, следуйте назначениям и рекомендациям профессионального врача для разработки подходящего Вам индивидуального плана диагностики и лечения.
Клинические случаи
У 39-летнего пациента Юрия с 2023 года появились боль в костях и слабость, а затем такие симптомы, как носовое кровотечение и кровоточивость дёсен. После всестороннего обследования ему был поставлен диагноз: множественная миелома типа IgA-каппа, стадия R-ISS III, относящаяся к группе высокого риска. Пациент прошёл несколько курсов химиотерапии и аутологичную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток в российской больнице. Хотя была достигнута частичная ремиссия, впоследствии наблюдались рецидивы заболевания с увеличением доли опухолевых клеток, сложными хромосомными аномалиями и экстрамедуллярной инфильтрацией. Ситуация была очень сложной, и местные врачи предложили ему попробовать более передовые методы лечения. Так, с надеждой он обращался в Пекинскую больницу Boren к команде профессора ЧЖАН Яцзин за дальнейшим лечением.
На момент поступления в больницу состояние Юрия было уже очень сложным. Обследование показало, что у него не только были серьёзные повреждения костей, но и экстрамедуллярные плазмоцитомы в печени, желудке, селезёнке, поджелудочной железе и тазовой области с очень высокой опухолевой нагрузкой. Медицинская команда столкнулась со многими трудностями в лечении пациента со таким сложным заболеванием :
1. Высокая опухолевая нагрузка и быстрое прогрессирование заболевания: При ПЭТ-КТ всего тела была выявлена инфильтрация во многих органах и тканях с выраженными системными симптомами.
2. Высокий риск лечения: после множественных предыдущих линий терапии у пациента наблюдались иммунодефицит и выраженное угнетение функции костного мозга, а также риски инфекций и кровотечений.
3. Серьезные осложнения, связанные с CAR-T терапией: после передовой терапии CAR-T-клетками против BCMA и GPRC5D у пациента возникли серьёзные реакции, включая высокую температуру, гипотензию, аритмию, и даже сочетание с угрожающим жизни осложнением — гемофагоцитарным синдромом. Можно сказать, весь процесс лечения сопровождался высоким риском и неопределённостью.
Под руководством доктора ЧЖАН Яцзин команда разработала для Юрия комплексную программу лечения в рамках междисциплинарного взаимодействия команды:
- Индивидуальный план лечения: После исключения противопоказаний была выбрана комбинированная терапия CAR-T с двумя мишенями в сочетании с предшествующей интенсивной химиотерапией для максимального уничтожения опухолевых клеток.
- Многоуровневое вмешательство для контроля осложнений: В ответ на CRS была использована ступенчатая терапия — от антиинфекционного лечения до применения таких препаратов, как ситуксимаб, дексаметазон и вазопрессоры. Лечение привело к успешному купированию симптомов.
- Междисциплинарное сотрудничество: Кардиологи, инфекционисты и команда специалистов по интенсивной терапии тесно взаимодействовали, чтобы контролировать и бороться с такими осложнениями, как аритмия, гипотензия и гипоксемия.
- Постоянный динамический мониторинг: При развитии HLH своевременно был проведен плазмаферез в сочетании с поддерживающим переливанием крови, гемостатической и иммуносупрессивной терапией, что позволило постепенно купировать «цитокиновый шторм» и стабилизировать витальные показатели пациента.
Риски были успешно устранены, и Юрий постепенно вышел из тяжёлого состояния. Богатый опыт команды в работе с тяжёлыми международными пациентами и её способность оперативно реагировать стали мощной гарантией того, что Юрий смог пережить критический период .
После 40 дней стационарного лечения жизненно важные показатели Юрия стабилизировались, а боль значительно уменьшилась. Лабораторные анализы показали, что цитокиновый шторм под контролем, наблюдается хорошая экспансия CAR-T клеток , а показатели, связанные с опухолью, значительно снизились, что позволило выписать его из больницы.
Заведующая ЧЖАН Яцзин и её команда разработали для него эффективный план последующего наблюдения и поддерживающей терапии, чтобы закрепить достигнутые результаты и достичь более длительной ремиссии. Говоря об опыте лечения в больнице, Юрий и его семья искренне признательны: «Здесь есть не только передовые медицинские технологии, но и команда, которая всегда заботится обо мне».
73-летний мужчина ВАН (фамилия изменена) — жизнерадостный, несгибаемый борец с раком. В апреле 2020 года во время планового обследования у него обнаружили аномальные показатели крови, а дальнейшая диагностика подтвердила множественную миелому. Но на этом испытания не закончились: за последующие три года у него последовательно выявили несколько солидных опухолей, потребовавших радикальных операций — резекции лёгкого, удаления гастроинтестинальной стромальной опухоли, опухоли почки и предстательной железы. Несмотря на тяжёлые испытания и болезни, ВАН сохранял оптимизм и позитивный взгляд на жизнь, вместе с семьёй прошёл каждый этап лечения.
В сентябре 2023 года он был госпитализирован в Шанхайскую больницу GoBroad Liquan с длительным повышением температуры тела. После диагностики пневмонии врачи незамедлительно разработали комплексную антибактериальную терапию и начали химиотерапию для лечения миеломы. С учётом высокого риска его заболевания (тип IgG-λ, стадия IIIA по классификации Durie-Salmon), для достижения долгосрочной ремиссии и улучшения качества жизни медицинская команда провела тщательное обследование и, обсудив все варианты с семьёй, в январе 2025 года выполнила CAR-T клеточная терапию (препарат «Зеворкабтаген аутолейцела »). Благодаря тщательному уходу врачей, уже в феврале пациент успешно выписался из больницы.
С момента проведения CAR-T клеточной терапии уже прошло более четырёх месяцев. По результатам обследования, состояние г-на ВАН достигло VGPR (очень хорошей частичной ремиссии), а показатели крови значительно улучшились. Радует и его возвращение к активной жизни: теперь он не только заполняет свободное время полезными делами, но и путешествует с семьёй. Сегодня он рисует, гуляет и вновь наслаждается любимыми занятиями, живёт спокойной и насыщенной жизнью.
Недавно нам посчастливилось пообщаться с г-ном ВАН и его супругой. Эта пара, прошедшая через все испытания вместе, простыми словами поделилась своим опытом борьбы с болезнью. «Надеемся, наша история придаст силу другим пациентам с миеломой, особенно пожилым», — с улыбкой говорит ВАН. Его супруга добавляет: «Медицина не стоит на месте. Если соблюдать рекомендации врачей и сохранять оптимизм, обязательно увидишь надежду».
Вопросы и ответы: Беседа с пациентом
Вопрос 1:
Вы перенесли четыре операции с 2020 по 2023 год (рака легкого, желудочной стромальной опухоли, опухоли почки и простаты). Можете поделиться с нами Вашим опытом лечения?
Ответ:
В 2020 году на плановом обследовании у меня обнаружили аномальные показатели крови. При дальнейшем обследовании в отделении гематологии на ПЭТ-КТ случайно выявили рак легкого. По оценке врачей-гематологов, показатели крови находятся под контролем, и порекомендовали сначала лечить опухоль лёгкого. Однако в 2021 году на очередном обследовании последовательно обнаружили стромальную опухоль желудка и опухоль почки, потребовавшие срочного удаления. По поводу заболевания крови врачи посоветовали продолжать наблюдение. Кроме того, давняя проблема с аденомой простаты в итоге тоже потребовала операции.
Каждая диагностика о появлении новой опухоли повергала меня в отчаяние. Но благодаря поддержке семьи и профессионализму врачей, после каждой операции я хорошо восстанавливался. Именно эти маленькие победы помогли мне обрести веру в победу над болезнью.
Вопрос 2: Когда вы начали лечение множественной миеломы? Как вы оказались в больнице Liquan?
Ответ: С 2020 по 2023 год я в основном проходил лечение солидных опухолей, а за миеломой просто наблюдали. После нескольких серьёзных операций, хотя организм постепенно восстанавливался, показатели миеломы оставались высокими. Позже моя дочь изучала информацию об этой болезни и пообщалась в групповых чатов пациентов, узнала, что Шанхайская больница GoBroad Liquan специализируется на лечении миеломы. После нескольких консультаций с доктором ЛИ Су мы убедились в его профессионализме, опыте и заботе о пациентах. В итоге мы решили пройти здесь системное лечение заболевания крови.
Вопрос 3: Что побудило Вас и Вашу семью выбрать CAR-T-терапию (препарат Зеворкабтаген аутолейцела )? К чему вы должны были подготовиться да принятия решения?
Ответ: Во время лечения в Шанхайской больнице GoBroad Liquan мы сначала использовали стандартную схему химиотерапии в сочетании с таргетными препаратами. После курса лечения появился эффект плато, а моё физическое состояние значительно ухудшилось. Мы рассматривали возможность трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, но семья очень беспокоилась — мне уже за 70, у меня несколько хронических заболеваний, да и перенёс несколько серьезных операций. Родные опасались, что мой организм не выдержит после трансплантации. Именно тогда, когда мы не знали, как двигаться дальше, доктор ЛИ Су тщательно оценил мое состояние и предложил коммерческую CAR-T клеточную терапию. Он подробно объяснил преимущества этого инновационного метода, но также честно рассказал о возможных побочных реакциях. Его предложение стало для нас лучом надежды в полной темноте, вновь вселило в нас веру в победу над болезнью.
Хотя поначалу я немного сомневался в этом новом методе и слышал о возможных реакциях вроде продолжительной лихорадки, тщательные разъяснения и поддержка доктора ЛИ Су вдохновили меня на этот шаг. При поддержке семьи я верил, что смогу преодолеть это испытание.
Вопрос 4: Как прошли 40 дней лечения в ламинарном боксе? Что запомнилось больше всего?
Ответ: В целом все прошло лучше, чем я ожидал. Хотя были некоторые недомогания, благодаря тщательному уходу медицинской команды их быстро купировали. Команда доктора ЛИ Су оперативно корректировала схему лечения в соответствии с моим состоянием. Несмотря на лихорадку и другие симптомы, все они быстро контролировались. Реакция на химиопрепараты также была слабее, чем я предполагал, а врачи всегда своевременно вносили коррективы в лечение для облегчения состояния.
Особенно тронуло то, моё лечение совпало с Праздником весны, доктор ЛИ, доктор ЦЗИНЬ, доктор Ван и старшая медсестра ЧЖАН часто навещали меня. Самый запоминающийся момент — перед терапией, когда у меня обнаружили лёгочную инфекцию, а в палате были другие пациенты с температурой и кашлем. Доктор ЛИ оперативно организовал досрочную изоляцию — такая забота о пациентах меня глубоко тронула. Эти 40 дней в ламинарном боксе я не чувствовал себя одиноким — внимание и забота медперсонала согревали меня. Уже на второй рабочий день после праздников я успешно вышел из бокса и в тот же день был выписан! После этого оставалось только восстанавливаться дома и регулярно приходить на осмотры.
Вопрос 5: Не могли бы вы рассказать о вашем нынешнем состоянии здоровья и дать совет другим пациентам, борющимся с этой болезнью?
Ответ: В апреле этого года мы с супругой вернулись из путешествия по Японии, и моё здоровье практически полностью восстановилось до уровня до болезни. В повседневной жизни я особенно тщательно соблюдаю меры защиты и придерживаюсь легкой, здоровой диеты. Для поездки мы специально выбрали не очень популярные места с живописными пейзажами, арендовали автомобиль, чтобы насладиться тихими морскими побережьями и свежими горными районами, пребывая на лоне природы.
Я хочу сказать всем, кто сейчас борется с болезнью: не бойтесь и не сдавайтесь! Медицинские технологии развиваются с каждым днём. Если сохранять позитивный настрой и следовать плану лечения, выздоровление обязательно наступит!
Оглядываясь на пройденный путь к выздоровлению, я понял, что именно оптимизм придал мне силы победить коварную болезнь. Во время лечения мне понравилось рисовать — это хобби не только отвлекло от мыслей о болезни, но и поддерживало хорошее настроение. Недавно я написал несколько работ и хочу поделиться с вами: на картинах изображена жизнь животных, символизирующих жизненную энергию; прекрасные природные пейзажи, надежда на будущее; и яркие цветы, олицетворяющие стойкость жизни. Пусть каждый пациент, как и я, при поддержке и уходе медицинской команды и своих близких, вновь обретет здоровье и радость жизни. Не забывайте, тучи рано или поздно рассеиваются, а после них всегда выходит солнце.
Мнение эксперта
Ли Су (Заведующий отделением гематологии и Центра лечения миеломы больницы GoBroad Liquan, Шанхай)
Это пациент пожилого возраста с крайне высокорискованной множественной миеломой. Хотя на этапе индукционной терапии был достигнут значительный эффект, а забор стволовых клеток прошел весьма успешно, пациент страдал от серьёзных побочных реакций на химиопрепараты и плохо их переносил. С учётом его преклонного возраста, плохого состояния и многочисленных операций в анамнезе, традиционная схема с высокодозной химиотерапией и последующей аутологичной трансплантацией стволовых клеток представляла для него существенный риск. Поэтому на этапе консолидирующей терапии мы решили применить инновационный метод — CAR-T-терапию (препарат Зеворкабтаген аутолейцела), нацеленную на BCMA-антиген, в качестве альтернативы аутологичной трансплантации.
По сравнению с традиционной аутологичной трансплантацией, BCMA CAR-T-терапия демонстрирует преимущества в эффективности. Более того, в отличие от длительной поддерживающей терапии при миеломе, этот инновационный подход способен значительно улучшить качество жизни пациентов. Итоговый результат полностью соответствовал нашим ожиданиям. Сейчас пациент регулярно проходит амбулаторное наблюдение и вернулся к нормальной жизни.
22-летний гитарист поступил в Медицинский центр GHG в апреле 2021 года с рецидивирующим эпистаксисом. по завершении соответствующих обследований ему был поставлен диагноз «миелодиспластический синдром» (MDS). В июне 2021 года пациент был успешно проведена аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток, а через 1 месяц и 6 месяцев после трансплантации у него произошло отторжение кишечника 4-го класса. Из-за невозможности принимать пищу из желудочно-кишечного тракта пациент мог получать только парентеральное питание, что было большой проблемой для потребления энергии, защиты органов тела и борьбы с различными осложнениями. После активного лечения, проведенного командой врачей GHG, пациент наконец успешно боролся с болезнью. Спустя более 2 лет после аллогенной трансплантации пациентка завершила наблюдение и достигла полной ремиссии основного заболевания и хорошего состояния. Пациент вернулся к нормальной работе и жизни.
«Я благополучно вышел из отделения трансплантации через 20 дней. В то время я был настроен очень оптимистично, но я очень боялся, что после выписки у меня будет сильное отторжение кишечника. Мой лечащий врач - лучший врач, которого я когда-либо встречал в любой больнице. В больнице я звонил ей, когда мне было не по себе, а она подходила и ласково спрашивала: «Малыш, что с тобой?.» Я пробыл в больнице так долго, с хорошим настроением, благодаря помощи доктора. Она отвечала на мои вопросы, когда я плохо себя чувствовал после возвращения домой. Спасибо медицинской команде GHG за спасение моей жизни и исцеление моих физических и душевных недугов. »
В начале сентября медицинский центр GoBroad сообщил радостную новость - из больницы GoBroad Shanghai Liquan успешно выписался первый пациент в Шанхае, Китай, которому была проведена трансплантация гемопоэтических стволовых клеток в сочетании с препаратом Zevorcabtagene Autoleucel (также известным как zevor-cel, коммерческий BCMA-таргетинг CAR-T клеточной терапии) для лечения рефрактерной множественной миеломы (ММ)!
Госпожа 57-летней Цянь, к сожалению, диагностировали ММ, и она очень страдала от этой болезни. Пройдя через ряд драматических процедур, она наконец увидела надежду. Пациентка провела решающие 26 дней в отделении трансплантации, в течение которых медицинская команда больницы GoBroad Shanghai Zhaxin/Liquan, обладая выдающимися профессиональными навыками и внимательным отношением, обеспечивала бесперебойный ход лечения. Теперь, после месяца оценки эффективности лечения, пришли радостные новости: основное заболевание пациентки достигло полной ремиссии (CR), и её состояние постепенно улучшается. Накануне её выписки медицинская команда специально организовала короткую и теплую церемонию празднования, поздравляя её с возрождением! Пациентка и члены ее семьи также выразили глубокую благодарность медицинскому персоналу.
Вызов болезни: Высокоагрессивныйплазмобластный ММ
Госпожа Цянь с раком была отмечена как невзгодами, так и стойкостью. В ноябре 2023 года она срочно обратилась за медицинской помощью из-за опухоли на левой щеке, которая сопровождалась отеком и ночной потливостью. Первоначальный диагноз поразил её, как удар молнии - плазмобластная лимфома. Столкнувшись с этим диагнозом, Госпожа Цянь незамедлительно прошла комплексное лечение, включающее радиотерапию, химиотерапию и целевую лекарственную терапию. Несмотря на все эти усилия, ее состояние постоянно ухудшалось и прогрессировало, что приводило к постоянному ухудшению ее физического здоровья.
В апреле 2024 года, Госпожа Цянь прибыла в больницу GoBroad Shanghai Liquan, движимая желанием выздороветь и страхом перед неизвестностью. После проведения комплексного и точного обследования в нашей больнице ей был поставлен диагноз более сложного и редкого случая рецидивирующей и рефрактерной множественной миеломы с экстрамедуллярной инфильтрацией (тип IgD-λ, стадия IA системы Стадирования Durie-Salmon, стадия I Международной Системы Стадирования, пересмотренная стадия III Международной Системы Стадирования). Первичный очаг заболевания распространился на её лимфатические узлы и торакоабдоминальную брюшину, а также поразил правую седалищную кость.
ММ - это злокачественная опухоль, происходящая из плазматических клеток костного мозга, экстрамедуллярная инфильтрация указывает на распространение опухоли в ткани за пределами костного мозга. Госпожа Цянь больна IgD-λ типом миеломы, особенно редкой формой, характеризующейся низкой частотой встречаемости, высокой агрессивностью и плохим прогнозом, что создаёт збольшие трудности на пути ее лечения. Заболевание быстро прогрессировало, с обширной инфильтрацией в торакоабдоминальной полости и широким вовлечением лимфатических узлов, мягких тканей и костей по всему телу. Это привело к тому, что ее состояние было классифицировано как рефрактерная миелома с патологическим типом высокоагрессивной плазмобластной миеломы.
Стратегия лечения: потенциальный синергетический эффект аутологичной трансплантации и CAR-T терапии
Для лечения рецидивирующей и рефрактерной ММ в настоящее время не существует стандартной терапевтической схемы. Несмотря на то, что медики применили новую схему химиотерапии, которая позволила временно контролировать развитие заболевания, для достижения длительной глубокой ремиссии срочно требуется более эффективная терапевтическая схема. В связи с этим медицинская команда оперативно связалась с госпожой Цянь и ее семьёй, а также учитывая физическое состояние пациентки, они разработали передовую индивидуальную стратегию лечения - последовательную аутологичную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток с последующей клеточной терапией BCMA CAR-T (Zevorcabtagene Autoleucel).
Лечащий врач Цянь, Доктор ЛИ Су, заведующий отделением гематологии в больнице GoBroad Shanghai Liquan, подчеркнул: «Цель трансплантации аутологичных гемопоэтических стволовых клеток заключается в восстановлении собственной иммунной системы пациента, тем самым восстанавливая прочный защитный фундамент организма. После этого CAR T-клеточная терапия, использующая современные биотехнологии для точной инженерии собственных Т-клеток пациента, позволяет им нацеливаться на опухолевые клетки и уничтожать их с точностью ракеты. Комбинирование этих двух методов лечения способна не только перестроить иммунную защиту пациентки, но и добиться полного уничтожения опухолевых клеток, нацеливаясь на долгосрочный контроль над болезнью и вливая в ее жизнь новые жизненные силы и надежду».
Начало новой главы: Из глубин отчаяния к пробуждению надежды
В июне 2024 года, Госпожа Цянь успешно прошла процедуру забора лимфоцитов. В то же время ее опухоль была значительно уменьшена благодаря тщательно подобранной схеме химиотерапии. После короткого периода отдыха дома, госпожа Цянь в июле поступила в отделение трансплантации больницы GoBroad Shanghai Zhaxin, что ознаменовало начало новой главы в ее пути к лечению.
Весь процесс лечения можно вкратце свести к трем тесно взаимосвязанным этапам: «Предтрансплантационное кондиционирование (высокодозная химиотерапия)» призвано уничтожить остаточные опухолевые клетки в организме, создав тем самым благоприятные условия для трансплантации стволовых клеток; «Аутологичная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток» подразумевает вливание собственных здоровых стволовых клеток пациента для восстановления иммунной системы; «Последовательная CAR-T клеточная терапия» предполагает повторное введение сконструированных Т-клеток, которые точно и мощно воздействуют на опухолевые клетки.
Во время лечения госпожа Цянь столкнулся с многочисленными проблемами, включая бактериемию, легочную инфекцию и желудочно-кишечную инфекцию. Перед лицом этих осложнений медицинская команда оперативно отреагировала на ситуацию и провела своевременное и эффективное противоинфекционное лечение, которое успешно помогло госпоже Цянь преодолеть эти трудности. По мере продвижения лечения симптомы инфекции постепенно ослабевали, а последующие обследования выявили значительное улучшение результатов CT грудной клетки и внутрибрюшных инфекций.
Особо следует отметить, что после инфузии CAR-T-клеток у Цянь развился синдром выброса цитокинов (CRS): температура мгновенно поднялась до 41°C, наряду с дрожью. Это один из распространенных иммунных ответов, вызванных терапией CAR-T клетками. Несмотря на беспокойство, вызванное этой реакцией, она также косвенно свидетельствует о высокой эффективности терапии CAR-T-клетками. Благодаря тщательному уходу и лечению, предоставленному медицинским персоналом, температура Цянь постепенно стабилизировалась, и реакция CRS была эффективно управляема.
С течением времени клеточная терапия CAR-T продемонстрировала свои замечательные терапевтические эффекты. На 11-й день после последовательной аутологичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток и CAR-T клеточной терапии опухоль Грудная клетка Цянь значительно уменьшилась, восстановились гранулоциты и кроветворная функция; На 14-й день после реинфузии CAR-T клеток она была успешно выписана из изолятора и переведена обратно в общую палату Больницы Лицюань.
После 30-дневного лечения пришла радостная новость: при обследовании костного мозга не выявлено наличие опухолевых клеток, а гематологические маркеры опухоли стали отрицательными, что свидетельствует о состоянии CR. Это свидетельствует не только о стремительном улучшении ситуации пациентки, а также надеже получить новую жизнь .
Инновационная стратегия лечения, включающая последовательную аутологичную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток с последующей CAR-T клеточной терапией, постепенно раскрывает свой значительный потенциал в лечении рецидивирующей и рефрактерной множественной миеломы. Эта терапия открывает перед пациентами перспективы достижения глубокой ремиссии, потенциально способной привести к функциональному излечению, что дает новую надежду на продление жизни и улучшение качества жизни для пациентов из группы сверхвысокого риска и пациентов с рецидивами и рефрактерными заболеваниями.
Госпожа Цянь к возрождению не только демонстрирует глубокую силу и передовые технологии больницы GoBroad Shanghai Zhaxin/Liquan в лечении рефрактерной множественной миеломы, но и дарит надежду и уверенность многим другим пациентам, страдающим от мучений этого заболевания. Даже при столкновении со сложными и изменчивыми условиями всегда находится возможность найти путь к преодолению болезни и возрождению благодаря применению инновационных научных методов лечения.
Гречишкина Зинаида Александровна, женщина, 1957 г.р., множественная миелома, миеломная нефропатия.
Это пациентка из России, у которой, к сожалению, была диагностирована светлоцепочечная множественная миелома. Во время лечения в России она страдала от почечной недостаточности и проходила длительный курс гемодиализа. Она пробовала все доступные традиционные методы лечения, включая химиотерапию, в местной больнице, но болезнь пациента вышла из-под контролью.
Перед лицом этой проблемы клеточная терапия CAR-T, передовой метод лечения, дает ей новую надежду. Благодаря своему опыту и международной репутации в области CAR-T клеточной терапии, медицинский центр GHG является идеальным местом для пациентов, желающих получить передовое лечение. Больница не только технологически продвинута, но и располагает широким выбором мишеней для CAR-T-терапии, что позволяет составлять для пациентов индивидуальные планы лечения.
К моменту поступления в больницу состояние Александры было уже довольно тяжелым: боли в костях и почечная недостаточность делали ее крайне слабой. Чтобы обеспечить пациентке наилучший результат лечения и снизить финансовую нагрузку, связанную с поездками через всю страну, медицинская команда быстро разработала для нее план последовательного лечения с использованием антигена созревания В-клеток (BCMA)-CART и рецептора с G-белками класса С группы 5, член D (GPRC5D)-CART и завершила лечение всего за три недели.
Через две недели пациентка прошла оценку эффективности лечения, которая показала снижение уровня М-белка более чем на 90%, значительное улучшение уровня легких цепей в моче и серологических маркеров, что позволило достичь частичной ремиссии (PR). В ответ на лечение наблюдался слабый синдром выброса цитокинов (CRS), но общее состояние пациента было хорошим.
В целом, были достигнуты замечательные результаты в лечения пациентки в медицинском центре GHG. Передовая технология клеточной терапии CAR-T, предоставленная больницей, в сочетании с заботой о жизни пациентки позволили добиться значительного прорыва в результатах лечения и вернуть пациентке жизнь. Это не только отражает опыт больницы в области лечения множественной миеломы, но и демонстрирует важную роль международного медицинского сотрудничества в улучшении качества жизни пациентов.
64-летняя россиянка пережила длительное лечение и многочисленные рецидивы после того, как в 2014 году у нее была диагностирована множественная миелома. Несмотря на многочисленные раунды химиотерапии, в 2023 году ее состояние снова ухудшилось: появились сильные боли в костях, слабость в нижних конечностях и даже симптомы параплегии высокой степени, которые привели к невозможности ходить и недержанию мочи и кала. При обследовании в медицинском центре GHG ей был поставлен диагноз «рецидивирующая или рефрактерная множественная миелома (RRMM) с экстрамедуллярной инфильтрацией и компрессией спинного мозга. »
Команда врачей GHG быстро разработала план лечения, включающий снятие компрессии спинного мозга с помощью химиотерапии, а затем иммунотерапию mBCMA-CAR-T. После химиотерапии мышечная сила и чувствительность нижних конечностей пациентки начали медленно восстанавливаться, а функции мочеиспускания и дефекации постепенно улучшались. После CAR-T-терапии функция спинного мозга восстановилась и дальше: мышечная сила улучшилась до IV+, нормализовалась функция мочеиспускания и дефекации, а также был получен очень хороший частичный ответ (VGPR) по результатам RRMM через 26 дней лечения.
В феврале 2024 года пациентка была выписана из больницы, и теперь она уже полностью зависима от инвалидного кресла и может медленно ходить. Результат оказался весьма удовлетворительным для пациентки и ее семьи. Команда также дала рекомендации по реабилитации и поддерживающему лечению после выписки, чтобы пациентка могла в дальнейшем вернуться к нормальной жизни.