概述
白血病是一种起源于骨髓的血液癌症。当骨髓干细胞在发育过程中发生DNA突变时,异常细胞会迅速增殖并取代正常血细胞,导致血液和骨髓中的健康细胞数量下降。这些癌细胞还可能扩散至肝脏、淋巴结、脾脏和皮肤等部位。白血病主要分为急性淋巴细胞白血病(ALL)、急性髓性白血病(AML)、慢性淋巴细胞白血病(CLL)和慢性髓性白血病(CML),不同类型在发病机制、临床表现和治疗方式上各有差异。
白血病的临床症状多与正常血细胞减少有关。常见表现包括疲劳、虚弱,发热和频繁感染,夜间盗汗,以及容易出血或瘀伤,如牙龈出血、鼻出血和皮肤紫癜。部分患者还会因贫血导致呼吸急促。这些症状与血红蛋白、白细胞或血小板水平异常密切相关,因此在早期往往容易与其他疾病混淆。
白血病的常见治疗方法
白血病的治疗需要根据具体类型、分子学特征、患者年龄和整体健康状况来个体化制定。以下是目前临床常见的主要治疗方法:
化疗
化疗是白血病治疗的基础手段。药物通过口服或静脉注射进入体内,作用于快速分裂的细胞,从而杀灭白血病细胞。化疗往往以周期形式进行,每轮治疗后设有休息期,帮助身体恢复。
靶向治疗
靶向药物通过阻断白血病细胞的特定异常分子通路来抑制其生长。
- 例如酪氨酸激酶抑制剂(TKI)被用于慢性髓性白血病(CML),通过抑制BCR-ABL融合蛋白活性,有效控制病情;FLT3、IDH等突变靶向药物已在部分急性髓系白血病(AML)中应用,为特定分子亚型患者带来新的治疗选择。
免疫治疗
免疫治疗近年来在白血病中取得突破性进展,主要包括:
- 单克隆抗体:如靶向CD20或CD22的抗体,可用于部分B细胞性白血病。
- 双特异性抗体(BiTEs):可同时结合T细胞和白血病细胞,增强免疫杀伤。
- CAR-T细胞疗法:将患者自身T细胞改造,使其能特异性识别白血病细胞表面抗原,对难治复发B-ALL等患者显示出显著疗效。
造血干细胞移植
造血干细胞移植是部分白血病患者获得长期缓解乃至治愈的重要手段。
- 自体移植:采集患者自身干细胞,在大剂量化疗后回输。
- 异基因移植:来自HLA匹配供者的干细胞,可重建造血和免疫功能,是高危或复发白血病的重要选择,但需面对排异反应和感染风险。
为什么选择高博?
作为领先的血液病中心,我们提供创新的新型疗法,帮助您提升治疗成功的机会。
1.CD19、CD20、CD22、CD7、CD5、GPRC5D、CLL1等单靶点CAR-T,以及双靶点序贯CAR-T细胞治疗难治/复发急性白血病。
2.造血干细胞移植治疗难治/复发急性白血病,最大75岁,最小1个月,累计完成数千例造血干细胞移植;创新性TCRαβ-T Cell Depleted Haploidentical(TDH)移植,通过清除引发移植物抗宿主病(GVHD)的TCRαβ-T细胞,大大降低GVHD的发生率,从而无需使用免疫抑制剂。
3.我们还探索CAR-T与化疗、靶向治疗、造血干细胞移植等联合疗法,为难治/复发急性白血病患者提供更多希望。
此外我们提供精准诊断与个性化方案
成功的治疗始于准确的诊断——我们的专家擅长发现他处可能遗漏的细微病变。高博精准诊断中心由拥有30多年诊断经验的专家团队领衔,融合病理、形态学、免疫学、细胞遗传学和分子生物学(MICM)五大诊断模块,依托多学科协作,提供精准全面的诊断报告。
中心依托质谱、流式细胞术、NGS等前沿平台,可开展超过1,500项检测,覆盖血液系统及实体瘤的全周期诊疗,并为细胞与免疫治疗奠定坚实基础。
我们会根据您的风险因素和疾病特征量身定制治疗方案,选择有效且副作用更小的疗法。无论是门诊还是住院,我们的综合诊疗体系都能为您在治疗的每个阶段提供专业而贴心的支持。
我们的卓越成果
CAR-T细胞疗法治疗复发/难治白血病的卓越疗效
1. CD19 CAR-T治疗R/R B-ALL,完全缓解(CR)率超过90%
2. CD22 CAR-T治疗CD19 CAR-T治疗失败的患者,完全缓解率达71%,MRD转阴率接近100%
3. 序贯CD19和CD22 CAR-T细胞治疗移植后复发B-ALL患者,12个月和18个月的总体生存率(OS)分别为88.5%和67.5%。
4. 发表全球首个应用序贯CAR-T细胞疗法治疗儿童R/R B-ALL的研究。本研究采用序贯CD19-CD22 CAR-T细胞序贯输注治疗儿童B-ALL,1年无事件生存率(EFS)为79.5%,总生存率(OS)为92.3%。
5. CD19 CAR-T细胞疗法治疗复发/难治性非B细胞急性白血病(AML,T-ALL),完全缓解率达到62.5%。
6. 供者来源的CD7 CAR-T治疗R/R T-ALL,完全缓解(CR)率为90%。长期随访发现,治疗的客观缓解率(ORR)为95%,完全缓解率(CR)为85% (中位随访时间为27.0个月)。
7. 供者来源CD5 CAR-T治疗R/R T-ALL,所有患者(100%)在CAR-T输注第30天均达到了完全缓解(CR)或完全缓解伴血液学不完全恢复(CRi)。
造血干细胞移植治疗复发/难治白血病的卓越疗效
1. CAR-T缓解后桥接异基因造血干细胞移植治疗R/R B-ALL: 1 年总生存率(OS)87.7%,无病生存率(LFS)73.0%。
2. 采用个体化预处理方案以及移植后的维持治疗策略,挽救性移植治疗难治复发性急性髓系白血病(R/R AML) ,2年无病生存率48.6%,2年总生存率56.4%。
3. 二次移植后的一年内无病生存率(DFS)72.5%,同期的总体生存率(OS)高达80.6%。
4. CD19/CD22 CAR-T 缓解后桥接异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗R/R B-ALL,1年总生存率87.7%。
5. 应用由CAR-T、UCB和TCRαβ-T细胞清除半相合移植(TDH)组成的三联疗法治疗复发/难治性急性白血病(R/R AL)患者,总生存率(OS)96%,无病生存率(DFS)均为96%。
6. CAR-T治疗后桥接TDH移植治疗复发或难治性急性淋巴细胞白血病(R/R-ALL)儿童患者,患儿均未接受任何造血干细胞移植后的GVHD预防治疗,总生存率(OS)90.4%,无白血病生存率(LFS)86.5%。
疗效数据来源于公开发表研究成果及本中心长期随访结果,仅供医学信息参考。具体疗效因个体差异、疾病类型及综合治疗策略而异,请遵循专业医生的评估与建议,制定适合您的个体化诊疗方案
患者案例
65岁的蔡阿姨是一位酷爱跳国标舞的舞者,原本正享受着惬意的晚年生活,然而命运却对她开了一个残酷的玩笑。2025年1月,当大多数人沉浸在新年的喜悦中时,蔡阿姨被确诊为急性白血病,这个消息犹如一片阴霾,瞬间笼罩了她和家人的生活。
蔡阿姨的病情复杂凶险、进展迅速,两程化疗后仍未达到缓解,体能状态每况愈下。但她并没有被病魔打倒,在家人尤其是爱人王老师的坚定支持下,她勇敢地与疾病展开了搏斗。2025年3月,蔡阿姨在高博上海闸新医院接受了亲缘半相合造血干细胞移植,供者正是她深爱的儿子。在移植仓内的37个日夜充满了未知与挑战,但蔡阿姨凭借顽强的毅力和对生命的渴望,在医护人员的精心照料下,成功迎来了出仓的曙光,并于当天顺利出院。如今,她的原发病已完全缓解,身体状态也在日渐恢复,这一路走来的艰辛与不易,只有她和家人最能体会。
在这场与病魔的抗争中,蔡阿姨的爱人王老师始终是最坚强的后盾。这位在教育战线奉献了40余年的物理教师,退休后重新投入了另一场"爱的战役"。与蔡阿姨相濡以沫近50载的他,从确诊那天起就寸步不离地守护在病床前。王老师精心记录着名为"与爱对话"的治疗日记,里面详细记载着:每日与妻子的暖心对话、细致入微的护理要点、精心调配的营养食谱、各项指标的动态变化等。最近,他饱含深情地给医护团队写了一封感谢信,字里行间既表达了对闸新医护人员的由衷感激,也道尽了陪伴爱人抗击病魔的艰辛历程。这份用爱写就的文字,见证了这对夫妻相守半世纪的真挚感情。
今天,我们有幸采访到蔡阿姨和王老师,希望通过分享他们的故事,为同样身处困境的患者传递战胜疾病的信心;也希望通过分享王老师的照护经验,为其他患者家属提供参考。
Q
蔡阿姨最初是如何发现异常的?阿姨最初被确诊为急性白血病,当时您和家人的心情是怎样的?
A:我爱人最初出现异常是在2024年10月中旬,当时她连续高烧9天,先后四次到医院检查都未能查出病因。住院检查时发现全身长满红疹,最初怀疑是红斑狼疮,经过一系列化验后确诊为结节性红斑。经过治疗高烧退去,但住院期间又发现颈部淋巴结肿大,医生认为是感染所致,随后又发现血小板轻度下降。直到2025年元旦聚餐时,两位医生朋友注意到她淋巴结持续肿大,但当时仍认为是炎症反应(因伴有严重口腔溃疡)。直到1月中旬,发现淋巴结不仅增大还增多,立即前往医院血液科住院检查。
经过骨穿等一系列检查,最终确诊为急性白血病。当听到这个消息时,我犹如被晴天霹雳击中,整个人都懵了,完全不知所措,焦虑恐慌感也油然而生。毕竟,我深知患上这种病意味着什么——它可是号称血液系统的癌症啊!原本美满幸福的生活,被这场突如其来的变故搅得一团糟,绝望、迷茫、焦虑的情绪瞬间将我包围。
儿子得知消息后,立刻从外地赶回南昌,在焦急地求医过程中,我们了解到高博上海闸新医院王椿教授团队在这个领域非常权威,在血液病治疗方面,闸新医院可以说是最后一道防线,上网搜索了一下口碑也很好。于是,我们决定不再等候,病人的病情等不起。1月下旬,我们住进了闸新医院的病房开始治疗。
Q
阿姨在65岁高龄且原发病未缓解的状态下进行异基因移植,请问您和家人是在什么情况下最终共同决定接受移植的?
A:我们走进医院大门,接待我们的是医院患者服务部的李静老师。她告诉我们,入院手续已经办妥。入院后,我爱人接受了一系列详细检查,最终被确诊为急性混合细胞性白血病。王椿院长和蒋瑛主任医疗团队迅速行动,立即为我们制定了治疗方案,并与我们进行了深入谈话。他们告知我们病情的严重性,并下达了病危通知书。治疗初步方案是先进行两个疗程的化疗,之后再进行病情评估。
然而,化疗结束后,各种检查结果都不尽如人意。白细胞数值波动剧烈,癌细胞生长迅猛,而正常的细胞却难以生存。王椿院长评估后认为,此时单纯依靠化疗手段已经无法有效控制病情。他建议我们进行造血干细胞移植。起初,我们对这一治疗方案心存抵触,毕竟了解到移植存在一定风险。但王椿院长的比喻生动且极具说服力,他解释道:“你们现在的情况,化疗已经无法解决问题了。就好比一块地,你把坏的杂草灭除后,没有种子,好的庄稼长不出来,反而再次长出杂草。如此反复,病没治好,人却经受不住一次次化疗的折磨。只有输入新鲜的干细胞,建立新的造血和免疫系统,才能从根本上解决问题。如果不这么做,她的生命周期大概只有三个月了。”
听了专家的建议后,我认真查阅了各种资料。我有一个朋友,十几年前也患了白血病,做了造血干细胞移植,至今仍健康地生活着。于是,我们就移植的生存率问题咨询了王院长。他告诉我们,生存率只是一个统计数字,对于个体而言,要么是0,要么就是100%,过多考虑这个数字没有实际意义。
与其这样受尽折磨却得不到好的治疗效果,还不如拼一拼。经过全面慎重地考虑,我们最终决定进行移植,供者是儿子。我们还向王院长询问,干细胞供者的身体会受到什么影响。他回答道:“这就类似于一次献血的经历,短期内免疫力会有所下降,但很快就能恢复。”
如今,移植结果正如王院长所预料的那样发展。移植后第一次住院复查查房时,王院长一见到我们就亲切地说:“哈哈,江西老表。”听完医生的检查报告汇报后,他点点头,笑着说:“还不错。”
Q
在这个过程中,医生给了您哪些关键的建议或支持,给予了你们治疗的信心?
A: 移植前,我爱人经历了两个疗程的化疗,病情依旧没有缓解。我们不得不直面生死的艰难抉择。关键时刻,王椿院长和蒋瑛主任凭借丰富的临床经验和严谨负责的态度,为我们细致入微地分析了移植风险与可能取得的效果,最终建议我们在病情尚未完全缓解的情况下进行造血干细胞移植。这个决定让我们内心既忐忑不安,又隐隐怀揣着期待。而你们那句“医学没有绝对,但我们会全力以赴”的坚定承诺,成了支撑我们坚持下去的勇气源泉。
蒋瑛主任耐心且详细地为我们讲解了移植的每一个流程、理想的治疗效果以及可能存在的风险。移植前的准备工作细致入微、考虑周全,每一个环节都安排得妥妥当当。
五楼移植病房的医护人员在移植前的宣传教育工作也做得十分出色,无论是生活用品的准备,还是饮食管理等方面,都讲解得非常详细。在前往五楼移植仓的那天,我碰到了刘慧霞主任,她对我说:“把她交给我,你放心,只要我不给你打电话,就说明一切都没问题。”
进入移植仓后,我虽然看不见医护人员,但我和爱人的微信聊天记录显示,医护人员对她关怀备至。爱人告诉我,刘慧霞主任每次查房时,都会笑着对我说:“我来看你了。”那亲切的话语,让她仿佛感觉是家人在看望。为了预防移植后的排异反应,除了护士的密切关注和护工的精心护理,刘主任连一些细微的事情都交代得清清楚楚,从排异预防措施到饮食安排,每一个细节都不放过。在大家的悉心照料下,爱人在移植仓里没有发生任何意外,也没有因为病魔而产生恐慌和焦虑的情绪。
最让我难以忘怀的是4月10日这个特殊的日子。刘主任轻描淡写地说了一句:“我打算一次性搞定这件事儿,4月17日可以出院了。”这句话瞬间让我们激动得热泪盈眶。原本以为移植是漫长治疗战役的起点,没想到你们凭借一次“意外”的成功,让这场生死搏击提前迎来了曙光。我爱人能笑着走出医院,背后是你们无数个日夜的精准研判、移植团队分秒必争的守护以及护理团队春风化雨般的悉心照料。
出院后的第一周,我们去看刘慧霞主任的【中医骨髓移植门诊】。刘主任告诉爱人要继续保持,还夸她状态不错。刘主任为人和蔼可亲、热情周到。而且,她作为西医移植医生,还擅长中医治疗,获得了中医相关证书。在她的中药调理下,我爱人的睡眠以及胃口得到了明显的改善。中医药作为中华民族传统文化的重要组成部分,擅长用整体观和系统观去观察健康与疾病之间的相互关系;而现代医学拥有先进的检测技术和诊疗手段,更擅长精准治疗以及靶向治疗,能够直接对病灶进行干预。这两种医学体系各有优势,如果能够博采众长、融会贯通,一定能为患者带来更多的福祉。
Q
您坚持每天记录着治疗的点点滴滴,从饮食到指标,甚至把对话都记下来。能和我们分享一下,是什么样的信念支撑着您坚持做这样细致的记录?
A:我将治疗日记命名为"与爱的对话",这个"爱"字贯穿了我们近50年的感情历程——从相恋到结婚,再到如今与病魔抗争的每一天。这份爱,早已融入我们家庭的每个角落。
我的细致记录习惯始于青年时代。484封泛黄的情书原件至今保存完好,我们不仅将其制作成电子文档永久保存,闲暇时还会重温——她读一封我的,我读一封她的,让爱的温度在字里行间流淌。职业生涯中,我坚持将每年的工作成果装订成册,每次学习都撰写反思笔记。正是这种积淀,让我在教育领域收获颇丰,发表了数百篇论文,达到了教师职业的巅峰。
这些珍贵的生活印记,承载着我们对生活的热爱。健康时,记录是一种生活方式;患病后,它成为思考生命的新视角。生命的意义不在于长短,而在于质量。面对疾病,不必恐慌——生死是每个人都要面对的公平命题。
记住:今天可能是最艰难的时刻,但每向前一步,就离美好更近一分。有时候,精神治疗的力量甚至胜过药物。
Q
对于正在经历类似困境的家庭,您想对他们说什么?
A:长期照护患者,压力着实巨大。我爱人生病以来,一直是我陪在身边悉心照料,这份责任无人能替代。其实,我自己身体状况也不佳,心脏做过两次手术,但我只能选择接受现实。我给自己制定了规律的日程安排,把时间规划得井井有条。同时,我用写作来填补内心的空虚,让自己的精神世界有所寄托。因为我知道,倘若不这样做,独自坐在房间里,脑海中就会不断涌现各种不好的念头和担忧,长此以往,很容易陷入抑郁。
所以,我努力让自己往好的方面想,尽我所能配合医生做好护理和陪伴工作。在爱人面前,我从不流露焦虑和忧愁,传递给她的永远都是积极向上的正能量。
作为家属,我们要尽量做到这三点:
①鼓励:教导患者永不言弃,常怀感恩之心,坚信病情会好转;
②情绪:用积极乐观的态度感染患者,营造良好氛围,让她心情愉悦;
③细心:事无巨细都要用心,特别是饮食护理要格外细致。
我深信"爱"是最佳的精神良药。一句简单的"因为我爱你",往往比任何药物都更能抚慰心灵,化解困境。这份爱的力量,支撑着我们共同走过最艰难的时光。
专家说
刘慧霞主任:该患者为急性混合细胞性白血病,发病时全身多发淋巴结肿大,白血病细胞免疫学标记跨系表达, 诱导化疗两程效果不佳,为原发难治性急性白血病,疾病持续进展。患者及家属抱着最后一搏的希望将生命托付给移植医护团队行挽救性亲缘单倍体移植。我们设计了以TBI为主联合维奈克拉的个性化预处理方案。移植过程顺利,移植后原发病持续缓解,无明显移植相关并发症,然患者有长期失眠困扰于心,中医药介入后明显改善。患者现移植后2月余,回归家庭,门诊随访。
VARELII(化名)是一位来自俄罗斯的急性B淋巴细胞白血病患者,二次移植后复发的消息,让他一度陷入了绝望的深渊,俄罗斯当地医院认为他几乎没有治愈的可能。

但VARELII没有放弃,通过多方了解和调研,他联系到了高博医疗集团北京高博博仁医院的赵德峰主任团队,在前期充分的沟通和全面的评估后,赵德峰主任团队接收了VARELII。“我以为我会被拒绝收治,但赵主任团队接受了我,并给予了我积极治疗的动力。”怀揣着最后一丝希望,在妻子的陪同下,VARELII不远万里,来到了北京高博博仁医院接受CAR-T治疗。
骨髓复发合并中枢复发
个性化CAR-T治疗后达到深度缓解
VARELII来到博仁医院后,先接受了全面的检查检验,经过检测发现不仅有骨髓复发,脑脊液中也有肿瘤细胞,实际是骨髓复发合并中枢复发的状态,病情十分危重。而且,在这次检查中还发现了BCR-ABL1的基因,这是在患者发病时未发现的,博仁医院通过精准基因检测,整合诊断,为患者的个性化治疗方案奠定了坚实的基础。

“患者来的时候非常虚弱,贫血、血小板低、肿瘤负荷高,再加上已经经历过两次移植,不论是身体还是心理,都承受着巨大的压力。”赵德峰主任团队首先跟患者进行了全方位的沟通,表示通过CAR-T细胞治疗的方式,疾病是有希望达到缓解的。先给予患者治疗的信心,再根据患者的状态制定个性化治疗方案。
赵德峰主任团队选择第一靶点采用供者来源的细胞,制备CD19 CAR-T细胞进行治疗,整体回输过程较为顺利,虽然还是出现了细胞因子释放综合征(CRS),有发热、皮疹的症状,但配合药物治疗,很快就有效地控制住了副反应。
“在俄罗斯二次复发后,我的心情是十分沉重的,通过这段时间的治疗以及和赵主任团队的沟通,我的信心慢慢恢复了,实际治疗效果也很好,感谢所有帮助过我的人,让一个原本已经失去希望的人,有了重新活下去的希望。”VARELII表示。
出院前,VARELII的骨穿结果显示他的骨髓已经达到了深度缓解,基因为0,腰穿结果显示脑脊液中的肿瘤细胞也已消散,白细胞、红细胞、血小板都基本恢复正常,疾病达到了一个非常好的完全缓解状态。

为了表示感谢,VARELII和妻子在出院前专门定制了锦旗,亲手送给了赵德峰主任团队,“整个治疗过程都让我非常感动,感谢博仁医院,感谢赵主任团队,让我能够重新开始工作和生活,希望下一次能带着家人来中国旅游,而不再是治病!”VARELII对未来的生活充满了期待。
专家点评
赵德峰主任:VARELII是Ph阳性B急淋患者,此前在俄罗斯两次移植后复发,属于复发难治病例。面对VARELII这样抱着最后希望不远万里来到中国求医的复发难治患者,我们团队首先做的是帮助患者建立信心,与患者及家人有一个全面的、充分的沟通,详细解释治疗方案,告诉患者他的疾病是有希望达到缓解的。
其次才是尽心尽力的治疗,通过精准诊断和个性化治疗方案,帮助患者获得更长的生存期。随着治疗过程中各项指标的好转,患者实实在在地感受到了我们团队的治疗疗效,患者的信心和彼此的信任都不断增加,使得整个治疗过程形成了良性循环。
针对VARELII的治疗,我们未来准备继续序贯第二个靶点的CAR-T,以及有针对性的连用靶向药,如果患者持续缓解时间能达到2-3年以上,还是有很大几率可以治愈的。非常开心VARELII达到完全缓解状态顺利出院,我们也会持续探索与进步,坚持“整合诊断”和“个性化治疗”的理念,不断提高复发难治血液肿瘤患者的治疗疗效,希望利用我们博仁医院先进的CAR-T细胞治疗技术,惠及更多的国内外患者。
9月13日,经高博医疗集团移植中心医生们100多天的精心诊疗下,急性髓系白血病患者孙老先生(化名)移植后身体各项指标达到标准,顺利出院。今年73岁高龄的他也刷新了移植团队异基因造血干细胞移植患者最大年龄纪录,成为医院目前移植年龄最大的患者。
已逾古稀之年 却被癌症找上门
今年初,身体一向康健的孙老先生总是感觉脚疼、浑身无力,胃口也差了很多,去医院简单检查后,孙老先生以为这些都是感冒引起的小症状并没有很在意。随后的一个多月时间,孙老先生越发感到了身体不适,不但脚痛明显加重无法正常行走, 吃东西也难以下咽,整天肚子胀胀的,还经常感到烦躁不安。对于身体的不适,孙老先生再也无法强忍,他与家人商议后决定到医院再做一次仔细检查。血常规、骨髓穿刺检查提示,孙老先生很大可能患上了白血病。
医患携手 对抗病魔首战告捷
5月3日,孙老先生在家人的陪伴下来到高博医疗集团北京高博博仁医院。虽然正值假期,但在移植中心吴彤主任的协调安排下,孙老先生顺利办理了入院手续。
白血病MICM分型非常重要,有助于确定白血病的类型,制定合适的治疗方案及追踪治疗效果等。经过进一步全面检查,孙老先生最终被确诊为急性髓系白血病伴bZIP、CEBPA、CSF3R、NRAS突变。
经过3个疗程的化疗,孙老先生的病情达到了完全缓解。
刷新移植年龄新纪录 再创生命奇迹
然而病魔比想象中更加狡猾,之后的巩固治疗阶段,孙老先生在一次例行复查时MRD见0.02%可疑原始髓系细胞,需要进行造血干细胞移植。
孙老先生移植的年龄是一个巨大的难关。一般来说,高龄患者移植的难度和风险都会比普通患者高。为确保最佳治疗效果,医疗团队移植前对孙老先生进行了全面的查体和评估,并精心设计了最适合他的减低强度预处理方案。
7月22日至23日,孙老先生顺利回输了来自其子的造血干细胞,移植后11天血小板植活,14天中性粒细胞植活,顺利造血重建。直到9月,孙老先生情况稳定,可以出院回家静养了。

能够顺利出仓、出院,孙老先生特别感谢医院,感谢医护团队的专业治疗和精心照护,他直言“来对了,来好了!”他也非常感谢自己家人的陪伴与支持。生病以来,他的家人始终相伴左右,从经济支持、精神鼓励、身体照护到生活细节,都对孙老先生的照护毫无保留、事无巨细,这也激发了他战胜病魔的勇气与力量。孙老先生的妻子退休前曾是医院的一名护士长,有着丰富的医学和护理经验,他能够顺利出院同样离不开她细致入微的照顾。
虽然暂时还不能返回家乡,孙老先生依然觉得很开心,闯过“生死关卡”的他表示当下最想做的就是能和家人一起团圆。
去年冬天,晓晓(化名)迎来自己的宝宝,成为了一名“新手妈妈”。当面对一个崭新的生命,如今30岁的她,比六年前更多了一份平和与从容。
六年前,24岁的晓晓被确诊为急性B淋巴细胞白血病伴有TP53基因变异,在外院化疗6个疗程后,她的病情得到缓解。主治医生建议她尽快进行造血干细胞移植,但由于一直找不到合适的供者,晓晓和家人也想采取保守治疗,后来在主治医院的推荐下,她们找到了童春容主任团队。在北京高博博仁医院晓晓先后进行了CD19 CAR-T和CD22 CAR-T细胞治疗,并持续缓解至今。如今CAR-T后六年的晓晓,不仅拥有了自己的家庭,还在去年迎来了一个非常可爱的宝宝。

(美丽的晓晓)
24岁遭遇人生“转折点”
时间回到2017年5月,刚刚步入职场的晓晓在山西一家公司工作,但那段时间她时常感到浑身乏力,做什么都提不起劲儿。后来,在朋友的陪伴下,她前往医院检查,血常规结果一出来,医生就发觉了不对劲,并告诉她很大几率是白血病。
回想起来,当时的她整个人都是懵的,茫然和恐惧交杂在一起,在回家的路上,她把这个消息告诉了父母。
“他们当时肯定也是很害怕的,但是为了不让我担心嘛,就劝我不要太担心,先积极治疗。”
就这样,在家人的陪伴下,晓晓在老家医院进一步做了骨髓穿刺检查,最终被诊断为急性B淋巴细胞白血病。
处于人生新阶段的转折之际,面对命运突如其来的“捉弄”,个性内敛的晓晓,决心用自己的方式来应对接下来的一切。
入院治疗,“逃跑未遂”
确诊之后,晓晓一家人商量前往北京接受治疗。于是,在母亲和姐姐的陪伴下,晓晓在外院进行了6个疗程的化疗。化疗之前,对白血病一无所知的她,打从心底里感到害怕。
于是,在入院治疗没多久晓晓便想偷偷逃走。结果自然是没有“逃掉”,母亲发觉她的意图之后,及时地把她拦了下来,和姐姐一起耐心地安慰她、鼓励她。
好在,“听劝”的晓晓开始好好配合医生化疗。回忆起那段日子,晓晓说,其实当时很多事情都是由母亲和医生沟通的,一方面是从小就受到全家人的疼爱,另一方面她自己并不愿意想太多。
拥有“钝感力”的晓晓,在面对病魔时,并未消极和退缩,她随遇而安的性格也恰恰是她战胜病魔的关键。就这样,在外院化疗一段时间后,情况还算稳定的晓晓,在主治医院的推荐下,决定来到北京高博博仁医院进行后续治疗。
个性化CAR-T治疗方案
助力晓晓重获新生
来到北京高博博仁医院后,童春容主任团队为晓晓制定了个性化治疗方案,先后进行了CD19 CAR-T和CD22 CAR-T细胞治疗,都取得了很好的疗效。
也是在来到博仁不久之后,晓晓交到了一个好朋友,那是一位同样患有急性淋巴细胞白血病的18岁女孩。那段日子,她时常会告诉女孩不要去想太多,而女孩的开朗与乐观也深深地影响着她。时至今日,回归正常生活的她们依旧有联系,也会时不时分享各自当下的生活。
晓晓在博仁的治疗过程相对顺利,在2019年疫情爆发之前,晓晓就已经回到了家中,口服化疗药物进行治疗,直到2020年4月,她的病情持续缓解,也停止了吃药。
不久前,晓晓回到博仁复查,结果一切正常。而距离她确诊急淋那一年,已经过去了六年多时间。在开心之余,晓晓也十分感谢童春容主任、刘双又主任、林跃辉医生、刘丹医生,并向她们分享了自己成为妈妈的喜讯。

(晓晓幸福的三口之家)
而今,成为“新手妈妈”的晓晓,当被问及对孩子有什么期许时,她也是笑着说:“没有什么特别,就是希望他能够健康平安、快快乐乐地度过一生。”
人生很长也很短暂,无论是作为自己,还是作为女儿,或是作为母亲,晓晓似乎都找到了属于自己人生秘诀:以“钝感力”的心态好好的过完这一生。
对于晓晓的治疗,林跃辉医生这样说——
很多人都觉得白血病很可怕,甚至有人觉得得了白血病就走到了人生的终点,其实得了白血病并不可怕,因为现在有相当一部分白血病是可以被治愈的,但是要患者本人及家属正确对待、积极应对、配合医护的诊疗,同时需要医生制定适合患者的个性化诊疗方案及护理方面的积极配合等等。
对于晓晓整个诊疗过程,有一点值得注意:晓晓白血病细胞上携带TP53基因变异,众所周知,TP53基因变异是所有肿瘤基因变异中预后最差的一个,但是经过童主任制定的针对晓晓的个性化诊疗方案即通过序贯CAR-T的方案,后联合靶向药治疗,而不仅仅是单纯的常规化疗方案,最终治愈了晓晓。所以,再次提示大家:1.任何疾病都不是单一因素所致,都是多种因素联合所致;2.虽然有些因素属于疾病的高危因素,但是并不都是不可治愈的,有些也可以通过个性化诊疗方案达到治愈。
最后通过晓晓,我们应该正确面对白血病,应该了解:白血病不仅仅可以被治愈,而且在治愈后,患者也会有良好的生活质量,重归正常生活轨迹,对于成人患者——有相当一部分患者可以成婚生育、回归社会;对于儿童患者——正常生长并不受限,并且回归校园。
2018年时,年仅13岁的琳琳被确诊为急性B淋巴细胞白血病,多个疗程的化疗未见好转。2019年的10月,她在家乡接受了第一次造血干细胞移植,不幸的是,2020年10月,琳琳的白血病再度复发。
2021年,父母带着琳琳来到北京高博博仁医院寻求进一步诊治,吴彤主任团队经过仔细评估,建议琳琳先接受CAR-T治疗,之后再进行造血干细胞移植。在医护团队陪伴下,琳琳成功先后接受了CAR-T治疗和第二次造血干细胞移植,恶心、呕吐、发热、排异反应等难关都安全度过,顺利出院。如今距离第二次移植已经过去两年多,并没有出现其他严重的移植后并发症。“北京的天,真蓝”,最近一次复查结果很好的琳琳走出高博医学中心时开心地说。
2015年时,年仅6岁的程程被确诊为急性B淋巴细胞白血病(急淋B),此后几年的时间,他一直在当地医院接受治疗。其间,他的病情得到了有效控制。然而不幸的是,2021年5月,程程的白血病复发了。2021年11月,程程妈妈带着他慕名从东北老家来到北京。
潘静主任团队首先为程程安排了全面系统的检查,为他制定了规范化、个性化的治疗方案。程程在高博的很顺利,在经过CD19 CAR-T及CD22 CAR-T序贯治疗后,程程的病情很快得到缓解。目前程程已经停止绝大多数用药,过着平静又充满希望的生活。“主任、医生护士们都特别好!有什么困难他们都特别热心帮我们解决,真的太感谢了!很庆幸我们当时选择去北京治疗。”提到博仁医护团队,程程妈妈语气中充满了感激。
2017年,34岁的丽丽被确诊为急性B淋巴细胞白血病,BCR/ABL融合基因阳性,IKZF1基因突变阳性,ABL激酶区E255K/V突变。在外院进行靶向药联合化疗治疗近一年后,检查骨髓细胞形态CR,MRD阴性;之后进行亲缘半相合异基因造血干细胞移植,但移植后短短四个月时间,疾病卷土重来,不幸复发伴T315I突变。
2019年,丽丽慕名来到北京高博博仁医院,当时的她身体每况愈下,已经双肺感染。刘双又主任团队立即制定治疗方案,抗感染、输血支持等治疗同时给予化疗联合靶向药物降低白血病负荷。一个月后,丽丽一般状况改善,复查肺部CT好转,咳嗽、咳痰等症状消失;经患者家属知情同意后,顺利回输鼠源CD19 CAR-T细胞。回输后仅仅半个月,评估骨髓形态CR,MRD转阴,BCR/ABL(p190)定量0%,丽丽和家人如释重负,满怀欣慰地出院了。在之后的随访及复查中,丽丽疾病仍为持续缓解状态,从CAR-T迎来的新生,让她再次回归社会和家庭。
女孩明,2019年时她才出生1个月,住院治疗过一系列检查后,确诊为幼年粒单核细胞白血病(PTPN11 突变)。明的父母在网上搜索到李春富、彭智勇教授团队在2019年美国血液学年会(ASH)上关于JMML的报道和较高的治愈率,迅速带着明来到了高博医学(血液病)广东研究中心南方春富(儿童)血液病研究院。
鉴于明仅2个月大,李春富教授团队建议先口服靶向药稳定病情,等稍大后开始化疗,一岁以后再进行造血干细胞移植。用药后明的病情很快稳定下来,更幸运的是,在明一岁半的时候,在台湾骨髓库找到了全相合供者。2020年11月,明顺利接受了移植。现在明已经5岁了,和正常小朋友一样去上幼儿园,和朋友们一起出去玩沙子、吃自助餐……除了身高、体重稍微比同龄人娇小一些,语言、智力、交流、运动都很正常。
一位34岁的巴基斯坦男性,他是两个孩子的父亲,因急性B淋巴细胞白血病在2023年面临生命威胁。在本地接受5个周期的化疗后疗效不佳,病情迅速恶化,被推荐进行CAR-T细胞治疗。2023年1月,患者来到专业医院,骨髓检查显示极高的肿瘤细胞比例,即刻开始减瘤化疗。肿瘤细胞比例降至0后,进行了CD19-CAR-T细胞回输。
治疗过程中,患者经历了剧烈的细胞因子释放综合征(CRS)反应,但在医院的及时治疗下安全度过危险期。CAR-T治疗14天后,肿瘤细胞比例成功降至0%,患者病情得到显著改善,并于2024年2月顺利出院。
2014年,安安被确诊为急性淋巴细胞白血病的时候才4岁,随后3年多时间里,她陆续进行了多个疗程的化疗后病情稳定。2020年CAR-T治疗后缓解,2021年白血病二次复发,来到高博医学(血液病)广东研究中心南方春富(儿童)血液病研究院寻求进一步诊治。
刘华颖主任翻阅了安安的既往病史和各项检查报告后,提出先进行化疗并完善腰椎穿刺+鞘注治疗帮助稳定病情。在安安状况初步稳定后,刘华颖主任结合实际情况提出了序贯CAR-T治疗方案,她丰富的治疗经验和逻辑清晰的治疗思路给了安安一家人信心。在接受CAR-T治疗后,疗效非常明显。虽然目前CAR-T治疗效果很好,但结合最新的临床研究和对安安病情的综合判断,刘华颖主任建议建议抓住时机,在CAR-T治疗后桥接异基因造血干细胞移植,并详细解释了TDH新方案,对比其他移植方案,TDH对供者配型要求低,恢复期更快,并发症更少,特别是移植的成功率给了安安家人们极大的信心。移植后,安安的各项指标和精神状态都非常好。与白血病战斗9年多,历经化疗、CAR-T、CAR-T桥接异基因造血干细胞移植等多次治疗后,安安也开始期待起恢复后回到学校的生活。







