自身免疫性疾病是机体对对自身组织或成分产生异常免疫反应所致的慢性炎症性疾病。本质是免疫耐受破坏与免疫调控失衡：在遗传易感（如HLA相关）的基础上，叠加环境因素（感染、激素、微生物群、吸烟、紫外线等），导致免疫系统长期处于异常激活状态，自身抗体与免疫复合物沉积，炎症因子持续放大反应，最终造成多器官炎症和组织损伤。

临床常表现为反复发作与缓解交替的病程，伴随乏力、发热、体重变化等全身症状，而具体表现则因受累器官不同而异。

适用于CAR-T疗法的常见自身免疫性疾病

• 系统性红斑狼疮（SLE）：好发于年轻女性，是一种多系统疾病。免疫系统异常活跃，攻击自身皮肤、关节、肾脏、血液和神经系统。常见表现包括面部“蝶形红斑”、光敏感、关节疼痛、反复发热、脱发，严重时可出现肾炎或神经系统损害。病情多呈反复活动与缓解交替。
• 原发性干燥综合征（pSS）：以口干、眼干最为典型，因为唾液腺和泪腺受到免疫细胞浸润和破坏。部分患者还会出现腮腺肿大、长期乏力，并可能累及肺、肾或神经系统。
• 系统性硬化症（SSc）：又称硬皮病。核心病理为小血管病变和成纤维细胞过度活化，导致胶原沉积和进行性纤维化。患者早期常出现手指遇冷变白发麻（雷诺现象），随后皮肤逐渐增厚、紧绷，影响活动。随着病情进展，可能累及肺、心脏、消化道和肾脏，表现为呼吸困难、消化不良和血压异常。
• ANCA相关性血管炎（AAV）：特点是小血管发生血管壁炎症，导致呼吸道和肾脏最常受累。典型表现包括鼻塞、鼻窦炎、咯血、呼吸困难、血尿和肾功能损害。部分患者还会出现皮肤紫癜、神经病变或全身乏力。若未及时治疗，病情进展快，可能危及生命。

传统疗法通过抑制免疫系统来控制病情，但往往维持时间有限，容易出现耐药和反复发作，患者常常需要长期甚至终身用药。研究发现，B细胞紊乱在多种系统性自身免疫性疾病中起关键作用。它们产生自身抗体、参与炎症放大和组织损伤，是疾病反复的重要推手。因此，靶向B细胞的治疗策略已成为治疗多种自身免疫性疾病的重要手段。

嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法通过体外基因修饰T细胞，使其携带能够识别B细胞的受体，回输后可实现对致病B细胞的精准、深度和持久清除。这种方式不同于传统疗法的大范围免疫抑制（既压制异常反应也削弱正常防御），而是帮助免疫系统重建平衡与耐受性。

最新的科学研究和我院临床实践表明，CAR-T治疗在自身免疫性疾病中已取得显著疗效：

• 有效诱导深度缓解与免疫学重建；
• 显著控制疾病活动，延缓器官损害；
• 为传统治疗无效或高度依赖药物的患者提供全新选择。

我们拥有一支在血液病领域创造过多项国际首创成果的CAR-T专家团队，具备丰富的临床实战经验和安全管理能力。如今，我们将这一成熟、安全、精细的治疗体系前瞻性地应用于自身免疫性疾病领域，惠及更多难治患者。