在血液病治疗领域，造血干细胞移植已成为多种恶性血液病实现长期生存甚至治愈的关键手段。然而，临床实践反复证明：移植的完成，并不意味着治疗的终点。移植前后复杂、多系统受累的并发症，仍是影响患者预后与生活质量的重要挑战。

在这一关键阶段，单一医学体系往往难以全面应对。如何在精准治疗的基础上，进一步稳定内环境、改善机体状态、帮助患者顺利度过高风险期，成为当前血液病治疗亟需回答的问题。中西医结合治疗，正是在这一背景下展现出独特价值。

高博医疗集团刘慧霞主任，长期从事造血干细胞移植及移植相关并发症的中西医结合诊疗。她认为，中西医并非路径竞争，而是在临床实践中可以形成高度互补的协同体系。

从“移植成功”到“长期获益”：并发症是决定性环节

对于许多血液病患者而言，顺利完成造血干细胞移植只是治疗进程中的一个重要节点。移植相关的水肿、感染、脏器功能损害及长期虚衰状态，往往直接决定患者能否真正获得长期生存。

刘慧霞主任指出，移植患者在接受大剂量放化疗及免疫抑制治疗后，机体处于高度应激状态。此时，即便原发病已被有效控制，整体功能失衡、恢复能力不足，仍可能成为新的致命因素。单纯依赖支持治疗，往往容易进入疗效平台期。

在这样的临床背景下，中医药通过整体调节、扶正祛邪、恢复气化功能，为并发症处理提供了新的思路。

重度水肿的中医破局：从“治水”到“化水”

在一例难治性肠道T细胞淋巴瘤患者的移植前评估中，患者已出现全身重度水肿、胸腔积液、肾功能不全及低蛋白血症。尽管西医已充分补液并联合大剂量利尿治疗，但水肿持续加重，体液失衡严重影响移植准备。

刘慧霞主任在评估中认为，该患者并非单纯“水多”，而是阳气虚衰、气化失司，水湿停聚于肺、脾、肾三焦。她依据《金匮要略》水气病理论，从病机入手，自拟以温阳化气、通利水湿、固表止漏为核心思路的治疗方案。

中医介入后，患者尿量明显增加，体重下降，胸腔积液逐步自行吸收，顺利完成预处理并成功接受造血干细胞植入。该思路随后在多例类似患者中得到应用，取得稳定疗效。

这一实践提示，在移植并发症处理中，中医并非“对症缓解”，而是通过重建气化功能，从根本上改变病理进程。

重症感染的协同应对：稳定内环境是移植成功的基础

另一例原发难治性急性白血病患者，合并多重耐药菌、真菌及病毒混合感染，并存在强阳性供者特异性抗体。造血干细胞移植虽是唯一治愈途径，但感染控制难度极大。

在西医层面，医疗团队依据病原学证据不断优化抗感染方案，通过高强度联合治疗逐步控制感染，为移植争取时间窗口。然而进入移植仓后，患者仍长期咳喘、痰多、不能平卧，严重影响治疗耐受性。

刘慧霞主任从中医“肺胀、肺痿”角度辨证，认为患者属寒饮内停、虚实夹杂之证，在经典方基础上灵活化裁。中医治疗介入后，患者呼吸道症状迅速改善，移植全程未发生重症肺部感染，影像学提示炎症逐步吸收。移植后评估显示原发病获得深度完全缓解。

这一病例体现了中西医在关键节点协同发力的重要意义：西医控制感染源，中医改善机体状态，共同保障移植顺利完成。

理论支撑：从“虚衰”出发的整合医学思维

刘慧霞主任的临床实践，建立在明确的理论体系之上。她传承并发展其恩师杨同华教授提出的“应激—离散—虚衰”理论，认为移植相关并发症的本质，是多重强烈治疗冲击下机体整体功能的失衡与衰退。

因此，治疗的核心并不止于“处理并发症”，而在于：

•恢复机体根本功能

•重建系统协同

•平衡治疗应激

•兼顾心理与精神状态

在具体实践中，以“虚劳复合、阴阳复合、五味复合”为原则，结合经典方药灵活化裁，使治疗更贴近患者真实状态。

中西医结合的目标，是患者的长期获益

刘慧霞主任认为，中西医结合并非理念叠加，而是一种以患者结局为导向的临床选择。在造血干细胞移植这一高风险、高强度治疗过程中，只有打破学科壁垒，才能真正帮助患者走得更远。未来，随着更多实践经验与循证数据的积累，中西医结合有望在血液病移植领域形成更加成熟、可推广的治疗模式，为更多患者带来长期生存与更高质量的生活。

2020年5月，出生第5天的小女儿可可（化名）出现了明显的贫血症状，在多家医院辗转就诊后，可可被确诊为“先天性纯红细胞再生障碍性贫血”，开始了长达四年的输血治疗和激素治疗。然而，随着年龄渐长，可可的病情没有好转，疾病对她的影响却开始渗透到生活的方方面面：异常瘦小的身材，频繁的输血吃药……持续加大的激素剂量开始逐渐影响她的外貌。

2025年夏天，可可一家人找到（高博医疗集团）高博春富血液病研究院，在专家团队的支持下进行造血干细胞移植，彻底摆脱了输血和激素药物。目前可可已经顺利出仓，脸色红润，精力十足，各项指标均恢复良好。

可可妈妈：确诊的时候可可才3个月大，期间还因为极度贫血进过一次重症监护室。医生告诉我们DBA是一种相对罕见的血液病，这样的孩子很难长大，如果能顺利带到2岁以后或许可以考虑移植。当时我们没有什么很长远的计划，只有一个目标，先让可可顺利长大。这期间，我们尝试过很多治疗方法，有些方案短期效果还不错，但是将时间拉长，就会发现很难获得真正的持续有效的改善。

可可的治疗大致分为三个阶段，一岁前主要是定期输血维持日常生活，每次输完血就能短暂好转，但始终治标不治本，输血依赖随着年龄逐渐增加。

一岁左右的时候，医生推荐可可行激素治疗。大概服药8个月左右，已经不抱希望的时候，可可的血红蛋白奇迹般的开始回升了！当时我们特别激动，觉得找到了既安全又有效的治疗方法，不用冒险移植，也不用定期输血，只要按医嘱服药以后就能慢慢好起来，过回正常人的生活。服药并没有想象中那么轻松，效果也没有预期中那么好。服药期间我们每个月需要前往医院查血，为了保持药物浓度半夜也要定时服药，每次增加一种新的辅助药都吃的很艰难

在这样坚持服药三年后，可可依然不能摆脱输血，还因为长期服药出现了激素脸，吃药成为一件越来越痛苦的事，所以我们下定决心要做移植。

可可移植的过程比我们想象中要顺利，8月26日回输了姐姐的干细胞，9月22日就顺利出仓了。在仓内的30多天，对我们都是身体和心理蜕变的过程。

进仓初期，可可因为化疗出现发热、腹泻，身体的不适让她的情绪不太好，我心里也很慌乱。最难熬的不是护理的繁琐，而是看着孩子被病痛折磨却无能为力。

在医护团队耐心的指导和安抚下，我强迫自己冷静，学习治疗过程中可能会出现的问题以及正确护理方法。随着时间一天天过去，可可的状态越来越好，我的心态也越来越稳。

出仓一个多月，可可的的“激素脸”消退了，脸色红润，性格变得活泼开朗，再也不会怯生生地问"为什么我和别人不一样"。这些变化让我明白，贫血对孩子身体和精神上的影响远超想象。我很庆幸可可是生在医学进步的今天。只要不放弃，总会有希望。

Q1：近年来，针对难治性AML的治疗不断探索，包括靶向治疗、免疫治疗和细胞治疗等。您如何评价目前我国这类患者的整体治疗现状？

王椿教授：近年来，急性髓系白血病（AML）治疗领域取得的最重要突破在于对疾病发病机制的深入理解。我们首先需要明确为什么部分患者治疗效果不佳，这促使研究者系统性地探索导致治疗失败的基因突变谱。基于这些分子机制的研究成果，才使得针对特定突变开发靶向药物成为可能。

目前临床上可用的靶向药物种类日益丰富，以全球首个血液肿瘤靶向药物伊马替尼为例，该药物通过精准靶向BCR-ABL融合基因，使慢性髓系白血病转变为可长期控制的慢性疾病，甚至实现临床治愈。

在AML治疗方面，靶向药物的应用确实改善了部分难治性患者的预后。对于传统化疗无效的患者，联合靶向药物治疗可获得缓解。然而，这类药物仍存在明显局限性，单药治疗往往难以避免复发。异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）作为传统治愈手段，其疗效同样受到诸多限制：首先，未达缓解状态时强行移植的患者复发率显著增高；其次，即便成功移植，部分患者仍面临复发风险。

靶向药物的引入为移植策略带来了重要变革：一方面，对于化疗耐药的患者，靶向药物可诱导疾病缓解，使其获得移植机会；另一方面，移植后采用靶向药物维持治疗可显著降低复发风险。临床数据显示，有了靶向药物的加持使造血干细胞移植的成功率得到明显提升，这主要归功于复发率的有效控制。

值得注意的是，相较于淋巴细胞白血病，髓系白血病的细胞治疗研究进展相对缓慢。尽管开展了大量临床试验，但由于靶点选择困难、肿瘤异质性高等因素，目前尚未取得突破性进展。因此，靶向药物联合allo-HSCT仍然是当前AML治疗的主要治愈性方案。

 

Q2：异基因造血干细胞移植仍被认为是治疗难治性AML的最重要“潜在治愈”方式。您认为在哪些患者中应尽早考虑移植？

王椿教授：目前AML的治疗策略已经非常明确，关键在于精准分层治疗。过去我们倾向于对所有患者进行移植，但现在认识到部分患者仅通过化疗就能获得长期生存，这种治疗方式的代价最小。因此，我们的核心任务是通过精准分层筛选出这些患者。

目前全球主要参照欧洲白血病预后分层方案，将患者分为低危、中危和高危三组：低危患者明确不需要移植，单纯化疗的治愈率可达50%-60%；高危患者由于存在不良基因特征，化疗后几乎都会复发，因此无论是否达到缓解都需要移植，否则预后极差；

最具争议的是中危患者群体，根据欧洲白血病指南和我国临床实践，目前中危患者仍被建议考虑异基因移植。这说明现有的靶向药物和化疗方案对这部分患者的疗效仍不够理想。我们的治疗目标是让患者以最小的代价获得最大收益。虽然移植是风险较高、技术要求较高的"终极手段"，但在当前阶段，中危患者在确诊后仍需讨论移植的可行性。

 

Q3：移植后复发仍是难治性AML的主要死亡原因。您在临床中如何优化复发风险分层与监测？

造血干细胞移植后复发仍是当前移植失败的首要原因。随着支持治疗的进步，过去因GVHD和感染导致的死亡率已显著降低，这使得复发问题愈发凸显。要解决这一问题，我们需要从以下几个方面着手：

首先，移植前的准备工作至关重要。理想情况下，患者应达到MRD（微小残留病灶）阴性状态再进行移植。然而，临床实践中存在两类特殊人群：一类是无法达到血液学缓解的患者，另一类是必须移植的高危患者。我们中心的病例数据显示，78%的移植患者属于未缓解状态，面临的复发挑战更为严峻。

在移植方案制定上，关键在于平衡预处理强度：预处理方案需要精准把控剂量强度，剂量过高会增加移植相关死亡率，剂量过低则会导致复发风险上升。

移植后的管理同样关键，主要包括三大策略：①多参数MRD监测体系：我们采用流式细胞术、嵌合状态分析和基因检测等多种手段进行综合监测，确保在血液学复发前就能及时发现复发迹象（血液学复发后的挽救治疗成功率仅20-30%）并及时干预；②靶向药物维持治疗：已有大量证据表明，单靠移植物抗白血病效应（GVL）不足以预防复发，靶向药物的早期干预能显著降低复发率；③免疫调节策略：我们中心的特色是采用干扰素治疗，通过尽早减停免疫抑制剂和长效干扰素来激活移植物抗宿主效应，相比淋巴细胞输注（可能引发严重GVHD或骨髓抑制），这种方法更为安全可控。

值得一提的是，我们团队在国内早先开展了嵌合状态监测技术的临床应用，这项技术现已在各中心普及。通过综合运用这些策略，我们能够更有效地管理移植后患者，提高总体生存率。

 

9月13日，经高博医疗集团移植中心医生们100多天的精心诊疗下，急性髓系白血病患者孙老先生（化名）移植后身体各项指标达到标准，顺利出院。今年73岁高龄的他也刷新了移植团队异基因造血干细胞移植患者最大年龄纪录，成为医院目前移植年龄最大的患者。

已逾古稀之年  却被癌症找上门

今年初，身体一向康健的孙老先生总是感觉脚疼、浑身无力，胃口也差了很多，去医院简单检查后，孙老先生以为这些都是感冒引起的小症状并没有很在意。随后的一个多月时间，孙老先生越发感到了身体不适，不但脚痛明显加重无法正常行走， 吃东西也难以下咽，整天肚子胀胀的，还经常感到烦躁不安。对于身体的不适，孙老先生再也无法强忍，他与家人商议后决定到医院再做一次仔细检查。血常规、骨髓穿刺检查提示，孙老先生很大可能患上了白血病。

医患携手  对抗病魔首战告捷

5月3日，孙老先生在家人的陪伴下来到高博医疗集团北京高博博仁医院。虽然正值假期，但在移植中心吴彤主任的协调安排下，孙老先生顺利办理了入院手续。

白血病MICM分型非常重要，有助于确定白血病的类型，制定合适的治疗方案及追踪治疗效果等。经过进一步全面检查，孙老先生最终被确诊为急性髓系白血病伴bZIP、CEBPA、CSF3R、NRAS突变。

 经过3个疗程的化疗，孙老先生的病情达到了完全缓解。

刷新移植年龄新纪录  再创生命奇迹

然而病魔比想象中更加狡猾，之后的巩固治疗阶段，孙老先生在一次例行复查时MRD见0.02%可疑原始髓系细胞，需要进行造血干细胞移植。

 孙老先生移植的年龄是一个巨大的难关。一般来说，高龄患者移植的难度和风险都会比普通患者高。为确保最佳治疗效果，医疗团队移植前对孙老先生进行了全面的查体和评估，并精心设计了最适合他的减低强度预处理方案。

 7月22日至23日，孙老先生顺利回输了来自其子的造血干细胞，移植后11天血小板植活，14天中性粒细胞植活，顺利造血重建。直到9月，孙老先生情况稳定，可以出院回家静养了。

能够顺利出仓、出院，孙老先生特别感谢医院，感谢医护团队的专业治疗和精心照护，他直言“来对了，来好了！”他也非常感谢自己家人的陪伴与支持。生病以来，他的家人始终相伴左右，从经济支持、精神鼓励、身体照护到生活细节，都对孙老先生的照护毫无保留、事无巨细，这也激发了他战胜病魔的勇气与力量。孙老先生的妻子退休前曾是医院的一名护士长，有着丰富的医学和护理经验，他能够顺利出院同样离不开她细致入微的照顾。

虽然暂时还不能返回家乡，孙老先生依然觉得很开心，闯过“生死关卡”的他表示当下最想做的就是能和家人一起团圆。